近期，先聲藥業(yè)（2096.HK）舉行了2022年研發(fā)日英文專場，這也是先聲藥業(yè)首次面向全球投資界舉行全英文研發(fā)日活動，包括先聲藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官任晉生在內的一眾高管均出席本次會議并發(fā)言。

在近期新冠疫情持續(xù)的大背景下，先聲藥業(yè)的關鍵蛋白酶3CL的口服小分子候選藥物SIM0417進展引發(fā)與會者關注。先聲藥業(yè)透露，日前，該項目I期臨床研究已在山東省千佛山醫(yī)院完成首例受試者給藥，預計I期臨床研究將在5月底前完成所有受試者給藥工作。

作為一家創(chuàng)新與研發(fā)驅動的制藥公司，先聲藥業(yè)的創(chuàng)新布局不僅僅在熱門的新冠口服藥。此次研發(fā)日，先聲藥業(yè)公布在創(chuàng)新領域的投資、研發(fā)策略及創(chuàng)新全球化布局，預計僅在2022年就有望新增近10項含中美雙報的臨床試驗申請（IND）。

近年來，在政策、資本、人才等多重因素的影響下，中國創(chuàng)新藥數(shù)量呈井噴式增長，同時，如何突破創(chuàng)新質量瓶頸，滿足患者真正未被滿足的需求，也對藥企、行業(yè)提出了更高的要求。以“差異化、更有效”為指引，先聲藥業(yè)正在實施向創(chuàng)新2.0轉型的策略，通過“自研+合作開發(fā)”雙輪驅動，重點聚焦腫瘤、神經系統(tǒng)及自身免疫三大領域，同時積極前瞻性布局未來有重大臨床需求的疾病領域。

2021年財報顯示，先聲藥業(yè)中國已上市5款具有差異化價值的創(chuàng)新藥，2021年創(chuàng)新藥銷售收入占全集團總收入62.4%。研發(fā)投入上，2021年達到14.17億元，占總收入比例28.3%，打造創(chuàng)新研發(fā)管線近60項。

先聲藥業(yè)自有研發(fā)技術平臺在腫瘤免疫雙抗、多特異抗體、合成致死、AI藥物、Treg融合蛋白、自免抗體偶聯(lián)藥物（ADC）等前沿技術領域已布局多個品種，有望帶來更具臨床價值的創(chuàng)新。在剛剛落幕的美國癌癥研究協(xié)會（AACR）年會上，先聲藥業(yè)六項臨床前研究被收錄，其中PRMT5抑制劑等兩項研究入選大會口頭報告。公司在2022年有望新增近10項含中美雙報的IND，其中半數(shù)以上為自主研發(fā)。

先聲藥業(yè)自主研發(fā)技術平臺日趨豐富

此外，先聲前瞻性布局抗新冠感染藥物研究，與上海藥物所合作開發(fā)的新冠小分子口服藥物SIM0417已獲批IND。日前，該項目I期臨床研究已在山東省千佛山醫(yī)院完成首例受試者給藥。

SIM0417是一種針對新型冠狀病毒（SARS-CoV-2）復制必須的關鍵蛋白酶3CL的口服小分子候選藥物。在臨床前研究中，SIM0417的安全性、體內藥代動力學特性和廣譜抗病毒活性等幾項關鍵指標均呈現(xiàn)良好效果，尤其對多種新冠變異株，包括野生型、德爾塔株和奧密克戎株均表現(xiàn)良好的抗病毒活性，能抑制肺部、腦組織中病毒復制，保護由病毒感染引起的組織損傷。

這也是國內第一款獲批臨床的針對新冠病毒開發(fā)的口服3CL抑制劑，具有完全自主知識產權。口服小分子藥物便于儲存運輸和給藥，在應對大范圍疫情爆發(fā)時具備先天優(yōu)勢。按計劃，SIM0417的I期臨床研究將在5月底前完成所有受試者給藥工作。

腫瘤是眾多創(chuàng)新藥企發(fā)力的重要領域，從先聲藥業(yè)的腫瘤研發(fā)管線來看，覆蓋肺癌、乳腺癌、消化道腫瘤、婦科腫瘤、腦膠質瘤等全球高發(fā)癌種，涵蓋小分子靶向藥物、雙特異性抗體、單克隆抗體等多種創(chuàng)新藥技術，從靶點機制、適應證到開發(fā)策略，尋求多重差異化創(chuàng)新。

先聲藥業(yè)合作開發(fā)的注射用曲拉西利已在中國開展治療廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）、結直腸癌、三陰性乳腺癌3項適應癥的Ⅲ期臨床試驗。其中，小細胞肺癌的注冊研究已達到首要研究終點，進一步確證曲拉西利的安全性和有效性，對我國小細胞肺癌化療患者具有粒細胞、血小板和紅細胞全系骨髓保護作用。

因此，曲拉西利有望作為“化療伴侶”，替代多種升紅、升白藥物，為化療減毒增效。該項目從中國IND到NDA遞交僅用時10個月，上市申請獲得優(yōu)先審評，有望于下半年在中國獲批上市。

腦卒中有極高的致死率和致殘率，中國每年新發(fā)330萬患者，是重大臨床需求領域。先聲藥業(yè)多年深耕腦卒中治療領域，已形成上市藥物和在研藥物的多重機制縱深矩陣。

作為2015年來全球唯一獲批上市的卒中新藥，先必新獲得優(yōu)異市場反響，上市一年已幫助超60萬中國急性缺血性腦卒中（AIS）患者。先必新治療AIS的關鍵性III期研究（TASTE）陽性結果發(fā)布在STROKE雜志。

先必新與血管再通治療聯(lián)用的上市后Ⅳ期研究（TASTE II）已開始受試者入組，對出血性腦卒中的臨床探索也將于6月啟動。與此同時，先必新舌下片III期注冊研究接近入組完成，核心臨床數(shù)據(jù)有望在年內出爐?？诜?注射劑序貫治療，將有望涵蓋缺血/出血性卒中從院外急救到院內治療的全病程，確?；颊呔戎胃?、療程更足。

針對腦卒中最危險的并發(fā)癥腦水腫，先聲藥業(yè)還與Aeromics合作開發(fā)AQP4抑制劑SIM0307。該藥已進入中國I期臨床。此外，先聲藥業(yè)牽手Avilex Pharma引進的急性缺血性腦卒中創(chuàng)新藥AVLX-144靶向突觸后支架蛋白PSD-95，即將在中國提交IND申報。

除了腦卒中，先聲藥業(yè)還通過與Vivoryon合作進軍阿爾茨海默?。ˋD）領域，首個口服小分子SIM0408在中國已獲批IND，計劃在年內完成中國I期臨床并加入全球II期研究。該化合物與渤健Aducanumab、禮來Donanemab作用于相似的AD核心病理abeta通路，更具備差異化優(yōu)勢，面向中國近千萬患者群體，有望為無解的AD帶來新的治療藥物。

成立于1995年，先聲藥業(yè)是國內老牌藥企，如今初步轉型成功后的先聲藥業(yè)，正謀求從項目、投資、研發(fā)、人才等方面實現(xiàn)國際化創(chuàng)新的新高度。

BD團隊方面，先聲藥業(yè)已覆蓋中國、美國、加拿大、英國、德國、日本、韓國等國家，管理超過35家全球合作伙伴聯(lián)盟。2021年至今，先聲BD已達成超過8項以引進創(chuàng)新產品為導向的國際合作，戰(zhàn)略性參股多個海外生命科學投資基金，鏈接全球最活躍的創(chuàng)新引擎地區(qū)。

具體到產品上，先聲藥業(yè)合作引進的CDK4/6抑制劑曲拉西利、諾獎級腦水腫藥物SIM0307、AD藥物SIM0408等均實現(xiàn)了在引進后的快速落地和臨床推進。2022年，新近簽約引進JAK1高度選擇性抑制劑，有望為先聲藥業(yè)帶來自免領域的里程碑級大品種。與此同時，先聲藥業(yè)也正探索項目海外授權，有望于年內實現(xiàn)一項自研產品的創(chuàng)新出海。

研發(fā)國際化方面，先聲藥業(yè)在中美共建立了4家創(chuàng)新中心，探索通過海外CMO進行創(chuàng)新藥全球臨床開發(fā)。首個中美雙報的自研項目TNFR2抗體已在兩國獲批臨床，新冠小分子3CL口服藥物正計劃啟動海外臨床試驗。2022年，先聲還有望再實現(xiàn)3個自研項目的中美雙報，利用跨國研發(fā)更快推進項目進度的同時，也實現(xiàn)對先聲創(chuàng)新力的有力驗證。

人才是創(chuàng)新與國際化的重要支撐力量，先聲藥業(yè)正在不斷擴充具有高度全球化視野的人才。本次研發(fā)日亮相的發(fā)言人中，首席投資官周高波、腫瘤領域首席科學官 Bijoyesh Mookerjee博士、高級副總裁Danny Chen博士、高級副總裁朱彤擁有多年大型跨國公司學術/職業(yè)經歷，將為先聲的創(chuàng)新出海、國際化進程帶來巨大助力。此外，先聲藥業(yè)依托國家重點實驗室啟動的X計劃針對十大生命科學重要領域，正面向全球各大著名高校與研究院所持續(xù)招募優(yōu)秀人才和研發(fā)項目。

可以看到，面向全球市場的創(chuàng)新與研發(fā)策略，聚焦更有效，堅持差異化，先聲藥業(yè)正在打造全球范圍內的持續(xù)成長力。

關鍵詞： 先聲藥業(yè)